Il contesto

Sia in Europa sia negli Stati Uniti esistono norme che obbligano le aziende farmaceutiche, quando sviluppano un nuovo farmaco, a valutarne anche il possibile utilizzo nei bambini. Nei primi anni, però, molte aziende hanno ottenuto esenzioni, soprattutto quando il farmaco era destinato a malattie considerate tipiche dell’adulto. Questo ha rallentato lo sviluppo di nuove terapie per i bambini, in particolare per i tumori solidi, che sono biologicamente diversi da quelli degli adulti e richiedono quindi strategie mirate.
La situazione ha iniziato a cambiare nel 2017 quando è stato promulgato negli Stati Uniti il RACE Act, che ha introdotto un principio semplice: se un farmaco oncologico agisce su un meccanismo biologico presente anche nei tumori pediatrici, deve essere studiato nei bambini. Non conta solo la malattia per cui il farmaco è stato inizialmente sviluppato, ma il bersaglio molecolare su cui agisce. Questo cambio di prospettiva ha favorito lo sviluppo di terapie più innovative e mirate per l’età pediatrica, riducendo i tempi di accesso rispetto al passato.
Anche l’Europa, dal 2018, ha iniziato a muoversi nella stessa direzione, limitando le esenzioni automatiche e rafforzando l’attenzione verso i farmaci basati sul meccanismo d’azione.
Proprio per valutare l’impatto di queste modifiche normative, un gruppo di ricercatori italiani ha analizzato e confrontato il periodo precedente e successivo al 2017, per capire se le nuove regole abbiano realmente stimolato e accelerato lo sviluppo dei farmaci pediatrici.

Il confronto UE e USA

Tra il 2007 e il 2024 sono state autorizzati per uso pediatrico 35 farmaci antitumorali nell’Unione europea e 53 negli Stati Uniti. Dei 35 farmaci approvati in Europa, 32 sono stati autorizzati anche negli Stati Uniti, mentre tre (mifamurtide, temozolomide e thiotepa) non hanno un’indicazione pediatrica oltreoceano.
Al contrario, negli Stati Uniti sono state approvate 21 sostanze in più rispetto all’Europa: due di queste hanno ottenuto un’indicazione pediatrica anche nell’UE solo nel gennaio 2025 (avelumab e repotrectinib), mentre per altre 13 è in corso un cosiddetto Piano di indagine pediatrica, che ha lo scopo di assicurare che tutti i dati necessari riguardanti l’uso di un farmaco nei bambini siano ottenuti quando ciò è possibile in condizioni di sicurezza, al fine di supportare l’autorizzazione all’uso in questa fascia d’età.
Non è detto infatti che una rapidità di approvazione da parte dell’Autorità competente sia automaticamente una buona notizia, a volte tempi un poco più lunghi di approvazione consentono di valutare meglio il rapporto rischi/benefici e di tutelare quindi la sicurezza di chi dovrà usare il farmaco.

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