Attualmente in caso di mieloma indolente non ci sono farmaci da prendere, ma siccome c’è il rischio che la forma si trasformi in un mieloma vero e proprio con danno agli organi, viene posta in atto quella che si chiama sorveglianza attiva. Si tratta di controlli regolari (esami del sangue, urine, esami strumentali) in modo da poter intervenire precocemente con le terapie qualora la forma passasse da indolente ad attiva. Anche per il mieloma infatti, come per le forme tumorali in genere, una diagnosi precoce si associa a migliori probabilità di sopravvivenza a lungo termine.
Ci si è posti il quesito se un inizio immediato della terapia, quando ancora il mieloma è indolente e non ha fatto danni né causato sintomi, migliori la prognosi rispetto alla sorveglianza attiva senza causare troppi effetti avversi.
Uno studio internazionale ha coinvolto circa 400 persone con questa forma di mieloma considerate per loro caratteristiche ad alto rischio di evoluzione verso la forma attiva della malattia dividendole in due gruppi: il primo è stato trattato con uno dei farmaci già usati per la cura del mieloma multiplo, il daratumumab, per tre anni, il secondo è stato seguito con controlli periodici, come previsto dalle linee guida attuali.
A distanza di cinque anni il farmaco sembrava poter dimezzare il rischio di progressione della malattia rispetto a chi era seguito semplicemente con i controlli.
Tra i pazienti trattati, 4 su 10 hanno avuto effetti collaterali rilevanti, tra cui ipertensione e infezioni respiratorie.

Cos’è il mieloma multiplo?

Il mieloma multiplo è un tumore delle cellule che sono deputate alla produzione degli anticorpi, le plasmacellule, a livello del midollo osseo. Quando diventano tumorali, si moltiplicano in modo anomalo, causando danni a ossa, reni e sistema immunitario.

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Quali sono i risultati dello studio?

A cinque anni dall’inizio del trattamento:

• non ha sviluppato mieloma multiplo sintomatico il 63,1% dei pazienti trattati con l’anticopo, rispetto al 40,8% nel gruppo di controllo
• il rischio di progressione o morte è risultato ridotto del 51% nel gruppo trattato (hazard ratio 0,49, p<0,001)
• la sopravvivenza globale è risultata superiore nel gruppo daratumumab (93,0% rispetto a 86,9%).

Sul piano della sicurezza nei trattati con il farmaco si sono verificati eventi avversi gravi (grado 3 o 4) nel 40,4% dei casi rispetto al 30% del gruppo di controllo, principalmente ipertensione e infezioni respiratorie, ma con una bassa incidenza di interruzioni del trattamento (5,7%).
I risultati sembrano incoraggianti, tuttavia, è opportuno sottolineare che lo studio è stato finanziato, progettato e in parte condotto dall’azienda produttrice del farmaco e i risultati vanno quindi interpretati con cautela per i possibili conflitti d’interesse.

Quale è il meccanismo d’azione del daratumumab?

Il daratumumab è un anticorpo monoclonale umano di classe IgGκ diretto contro CD38, una glicoproteina transmembrana altamente espressa sulle plasmacellule neoplastiche e per questo già utilizzato nel mieloma multiplo attivo. Il farmaco induce la morte delle cellule mielomatose attraverso diversi meccanismi, tra cui:

• citotossicità complemento-dipendente
• citotossicità cellulo-mediata anticorpo-dipendente
• fagocitosi cellulare anticorpo-dipendente
• apoptosi.

(Per ulteriori dettagli si veda anche la Scheda tecnica)

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