Le regole in Italia

Di norma un farmaco per essere utilizzato in una determinata malattia deve avere l’indicazione registrata approvata dalle Agenzie regolatorie che, sulla base dei dati emersi in letteratura scientifica ne autorizzano l’uso per quella malattia.
Nel campo dell’oncologia, però, i progressi rapidi nelle possibilità di trattamento, la rarità di alcuni tumori, la possibilità di tipizzare geneticamente il tumore per procedere con una terapia personalizzata su misura hanno spinto in alcuni casi a usare farmaci non ancora immessi in commercio, oppure commercializzati ma con altre indicazioni.
In Italia, ci sono varie possibilità previste per un accesso a un farmaco prima che l’AIFA ne autorizzi la commercializzazione o per indicazioni diverse da quelle registrate:

• la Legge 648/1996, che consente di erogare un farmaco, previo parere di AIFA quando non esiste un’alternativa terapeutica valida per medicinali innovativi autorizzati in altri Stati o per medicinali non ancora autorizzati o per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata
• l’uso compassionevole, normato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017, che consente l’uso di un medicinale non autorizzato in fase di sviluppo per curare malati gravi, con malattie rare o senza altra speranza
• il Fondo Nazionale dell’AIFA (Legge 326/2003) per l’uso di farmaci orfani per malattie rare e medicinali che offrono una speranza di cura in attesa della commercializzazione
• l’uso non ripetitivo di terapie avanzate (Decreto ministeriale del 16 gennaio 2015), che prevede l’accesso a medicinali di terapia avanzata non ancora approvati, previa autorizzazione dell’AIFA alla produzione e all’impiego, in mancanza di una valida alternativa terapeutica, nei casi di urgenza ed emergenza che pongono il paziente in pericolo di vita o di grave danno alla salute
• l’uso off-label (Legge 94/98, articolo 3, comma 2), che consente al medico di usare un farmaco autorizzato anche per scopi diversi da quelli approvati.

L’uso off-label in oncologia

Un gruppo di ricercatori campani ha condotto uno studio retrospettivo per valutare quanto spesso fossero stati usati farmaci antitumorali off-label. Sono stati analizzati i dati di 83 malati di tumore seguiti presso l’Università della Campania “Luigi Vanvitelli” dal 2015 al 2022, tutti trattati con un farmaco off-label.
L’idea di partenza è semplice: se un tumore A ha la stessa mutazione di un altro tumore B per cui è stato autorizzato l’uso di un farmaco mirato, allora è ipotizzabile, anche se non ci sono ancora dati disponibili in letteratura, che quello stesso farmaco agisca efficacemente sul tumore A. Grazie allo sviluppo delle tecnologie è infatti possibile oggi sequenziare e analizzare i geni del tumore, caratterizzandolo e utilizzando quindi terapie dirette contro una singola mutazione.
Il maggior numero di richieste di uso off-label è stato fatto per pazienti con tumori di esofago e stomaco (42% dei casi) e tumori del colon-retto (21%). Si trattava per lo più di immunoterapie o di terapie a bersaglio. La sopravvivenza globale mediana dei pazienti trattati con farmaci off-label è stata di 10 mesi, con risultati migliori nei casi in cui la terapia era iniziata nelle fasi precoci della malattia.

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