Un nuovo metodo per personalizzare la cura nei bambini con un tumore

15 Lug 2025

FOCUS: Oncologia

Le terapie contro il cancro stanno diventando sempre più personalizzate: oggi è possibile scegliere i farmaci antitumorali in base alle caratteristiche biologiche specifiche del tumore di ciascun paziente. Questo approccio consente non solo di aumentare l’efficacia della cura, ma anche di ridurne gli effetti collaterali. Tuttavia, personalizzare le terapie in ambito pediatrico è più complesso: i tumori nei bambini sono più rari, spesso più aggressivi e su di essi sono disponibili meno dati.

Dalla genomica…

Una delle strategie per adattare le cure al singolo caso è l’analisi del genoma del tumore, che permette di individuare eventuali mutazioni “bersaglio” su cui alcuni farmaci antitumorali possono agire in modo mirato. Ma questa strada, da sola, non è sempre sufficiente: solo una parte dei bambini infatti ha alterazioni genetiche alla base di un tumore per cui non esistono sempre terapie specifiche e anche quando queste mutazioni sono presenti non sempre la risposta ai farmaci è quella attesa.

… allo screening ex vivo

Per superare questi limiti, si è sviluppato una nuova indagine di laboratorio: si chiama screening ex vivo e consiste nel valutare direttamente in laboratorio l’efficacia dei farmaci sulle cellule tumorali prelevate dal tumore del bambino.
Una revisione pubblicata da un gruppo di ricercatori anglosassoni ha analizzato le principali tecniche per praticare questo controllo nei tumori pediatrici. Secondo gli autori queste metodiche possono essere utili soprattutto in caso di tumori resistenti alle cure tradizionali o nei bambini nei quali appunto non c’è una mutazioni genetica utile per orientare la terapia.

In cosa consiste il test

Il principio dello screening ex vivo è semplice: si preleva un piccolo campione del tumore del bambino, per esempio attraverso una biopsia o durante l’intervento chirurgico per asportare il tumore, e lo si invia in un laboratorio specializzato. Qui le cellule tumorali vengono mantenute vive e messe a contatto con numerosi farmaci antitumorali, già in uso o in fase di studio.
L’obiettivo è osservare quali molecole riescono davvero a bloccare o uccidere le cellule del tumore, prima ancora di decidere quale farmaco sia meglio somministrare al bambino. Questo permette di evitare i trattamenti inefficaci e di identificare i farmaci potenzialmente attivi anche quando la genetica non fornisce indicazioni chiare.

In pratica

Molti studi hanno riportato una buona correlazione tra la risposta osservata in laboratorio con lo screening ex vivo e quella effettiva nei piccoli pazienti. In altre parole, se un farmaco funziona sulle cellule in laboratorio è probabile che funzioni anche in vivo nel bambino.
Restano, però, da affrontare alcuni aspetti pratici lo screening:

  • richiede campioni di tessuto freschi
  • ha tempi rapidi di elaborazione
  • ha costi ancora elevati
  • richiede per l’esecuzione e lettura personale altamente specializzato.

Bibliografia

Ahmed A, Cox E, et al. Ex vivo drug screening: an emerging paradigm in the treatment of childhood cancer. J Pediatr Hematol Oncol 2025; https://journals.lww.com/jpho-online/fulltext/2025/07000/ex_vivo_drug_screening__an_emerging_paradigm_in.14.aspx Conflitti di interesse:
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