Farmaci antitumorali non sempre a misura di bambino

13 Ago 2025

FOCUS: Oncologia

Sono oltre 400 i farmaci antitumorali impiegati negli studi clinici per valutare la loro sicurezza ed efficacia nei bambini, ma solo una piccola parte è registrata con l’indicazione per la cura dei tumori nei piccoli, essendo spesso usati medicinali approvati per gli adulti e “adattati” per l’età pediatrica.

I numeri sui farmaci antitumorali nei bambini

Per valutare quanto siano usati e quali siano i farmaci impiegati negli studi per la cura di diversi tumori in età pediatrica, un gruppo di ricercatori statunitensi, insieme a esperti dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, ha analizzato oltre 5.000 studi clinici selezionandone alla fine oltre duemila per lo scopo della ricerca.
In totale in questi studi erano stati sottoposti a verifica di efficacia e sicurezza 440 farmaci anti cancro, nella metà circa dei casi riconducibili all’immunoterapia (vedi news L’importanza dei controlli dopo l’immunoterapia per un tumore).
Per la metà dei farmaci riportati negli studi erano disponibili anche informazioni sulla loro maneggevolezza, è così emerso che il 37% richiedeva una conservazione a bassa temperatura e che il 55% doveva essere protetto dalla luce solare per non deteriorarsi, due condizioni queste che rendono tali terapie poco fruibili nei Paesi più poveri, per via del clima e delle carenze nella catena del freddo.
Colpisce il fatto che in meno della metà dei casi (45%) le medicine da prendere per bocca erano disponibili in formulazioni adatte all’età pediatrica. D’altra parte solo l’8% dei farmaci era stato approvato dall’EMA, l’Agenzia Europea dei medicinali, per la somministrazione in età pediatrica, nonostante in un terzo dei casi si trattasse di farmaci andati oltre le prime fasi di sperimentazione.

In pratica

I tumori colpiscono anche i bambini. L’Associazione Italiana Registri Tumori stima una media annuale di 1.400 casi nella fascia d’età dalla nascita ai 14 anni e 800 casi in quella dai 15 ai 19 anni. Per fortuna l’incidenza dei tumori è molto bassa in età pediatrica, ciononostante i casi ci sono e servono cure efficaci e sicure. A parte le più recenti cure cellulari (vedi anche la news CAR-T una rivoluzione nella cura dei tumori) i farmaci impiegati nelle cure sono molti ma solo in parte sono stati sviluppati proprio per i bambini, con formulazioni e dosaggi adatti. L’obiettivo delle prossime ricerche dovrebbe tenere conto di queste mancanze, aumentando gli studi nella fascia d’età pediatrica e considerando le diverse caratteristiche ed esigenze rispetto a un adulto.

Bibliografia

Cleveland C, Ralaidovy A, et al. The global landscape and development pipeline for childhood cancer medicines: a comprehensive analysis with dashboard generation. Lancet Child Adolesc Health 2025; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40580968/ Conflitti di interesse:
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