Nel 2000 l’Unione Europea ha introdotto una normativa speciale per incentivare lo sviluppo dei farmaci orfani, cioè quei medicinali destinati a curare malattie rare che colpiscono meno di 5 persone su 10.000. Si tratta di patologie per le quali le aziende farmaceutiche hanno scarso interesse economico, proprio a causa del numero limitato di persone che ne soffrono.
Per superare questo ostacolo, la normativa ha previsto una serie di incentivi per le aziende farmaceutiche che si impegnano nel settore: agevolazioni fiscali, procedure di autorizzazione semplificate e un’esclusiva di mercato della durata di dieci anni. L’obiettivo era stimolare la ricerca e rendere disponibili nuove cure.
Almeno in parte, il risultato è stato raggiunto: il numero di farmaci orfani approvati è cresciuto in modo significativo. Tuttavia, la gran parte di questi farmaci riguarda malattie rare relativamente “più comuni”, per le quali ci sono già altri trattamenti. Le patologie ultra rare, soprattutto quelle pediatriche, restano invece ancora largamente prive di opzioni terapeutiche.
Confrontando i periodi 2001-2010 e 2011-2020 l’EMA ha comunque significativamente aumentato il numero delle approvazioni, passando da 63 nel primo decennio a 127 nel secondo.
Farmaci orfani e bambini
Un aspetto messo in luce da uno studio finlandese riguarda l’uso pediatrico dei farmaci orfani: la quota di farmaci approvati utilizzabili nei bambini è addirittura scesa dal 55% al 42% nei due ultimi decenni. Questo dato è ancora più critico se si considera che circa il 70% delle malattie rare esordisce proprio in età pediatrica ed è a partire da quel momento che occorrono cure efficaci.
Secondo gli autori dello studio tra le cause di questa mancata attenzione per i più piccoli ci sono i vincoli che la normativa europea impone alle aziende per poter ottenere l’autorizzazione all’uso di un farmaco nel bambino.
