Una nuova opportunità per chi ha un mieloma indolente?

5 Giu 2025

FOCUS: Oncologia

Nelle persone con mieloma multiplo indolente (letteralmente che cova sotto la cenere, smoldering in inglese), una forma pretumorale, potrebbe esserci una nuova possibilità terapeutica.

Attualmente in caso di mieloma indolente non ci sono farmaci da prendere, ma siccome c’è il rischio che la forma si trasformi in un mieloma vero e proprio con danno agli organi, viene posta in atto quella che si chiama sorveglianza attiva. Si tratta di controlli regolari (esami del sangue, urine, esami strumentali) in modo da poter intervenire precocemente con le terapie qualora la forma passasse da indolente ad attiva. Anche per il mieloma infatti, come per le forme tumorali in genere, una diagnosi precoce si associa a migliori probabilità di sopravvivenza a lungo termine.
Ci si è posti il quesito se un inizio immediato della terapia, quando ancora il mieloma è indolente e non ha fatto danni né causato sintomi, migliori la prognosi rispetto alla sorveglianza attiva senza causare troppi effetti avversi.
Uno studio internazionale ha coinvolto circa 400 persone con questa forma di mieloma considerate per loro caratteristiche ad alto rischio di evoluzione verso la forma attiva della malattia dividendole in due gruppi: il primo è stato trattato con uno dei farmaci già usati per la cura del mieloma multiplo, il daratumumab, per tre anni, il secondo è stato seguito con controlli periodici, come previsto dalle linee guida attuali.
A distanza di cinque anni il farmaco sembrava poter dimezzare il rischio di progressione della malattia rispetto a chi era seguito semplicemente con i controlli.
Tra i pazienti trattati, 4 su 10 hanno avuto effetti collaterali rilevanti, tra cui ipertensione e infezioni respiratorie.

Cos’è il mieloma multiplo?

Il mieloma multiplo è un tumore delle cellule che sono deputate alla produzione degli anticorpi, le plasmacellule, a livello del midollo osseo. Quando diventano tumorali, si moltiplicano in modo anomalo, causando danni a ossa, reni e sistema immunitario.

In pratica

La proposta di iniziare una terapia quando ancora il mieloma è indolente è un’opzione che andrà considerata in futuro. Occorrono altri studi di conferma e soprattutto studi indipendenti (lo studio in questione è sponsorizzato dall’azienda produttrice del farmaco) per valutarne adeguatamente il rapporto rischi/benefici per il malato. Si tratta comunque di un’opportunità finora non indagata che andrà presa in considerazione.

Bibliografia

Dimopoulos M, Voorhees P, et al. Daratumumab or active monitoring for high-risk smoldering multiple myeloma. New Engl J Med 2025; https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMoa2409029 Conflitti di interesse:
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