Farmaci nei bambini ancora troppo poco studiati

In pediatria è frequente l’uso di farmaci che non sono stati specificamente approvati dalle agenzie regolatorie per i bambini.
Per ottenere l’autorizzazione all’uso pediatrico, un farmaco deve essere sperimentato in studi clinici su diverse fasce d’età, ma fino ai primi anni Duemila i bambini erano spesso esclusi dalle sperimentazioni cliniche per motivi etici e per le difficoltà nel coinvolgerli nelle ricerche. Oggi la situazione sta cambiando, con un aumento degli studi condotti in età pediatrica, ma i dati disponibili rimangono limitati rispetto a quelli sugli adulti.
Con questa premessa uno studio retrospettivo francese ha analizzato oltre 2.500 prescrizioni di farmaci fatte a 479 bambini dimessi da un ospedale universitario di Lione per vedere quanto spesso si consigliasse l’uso di farmaci non specificamente approvati per l’età pediatrica. I risultati mostrano che solo per poco più della metà (58,6%) si trattava di farmaci pediatrici autorizzati. Nel 39,2% dei casi invece erano prescritti farmaci off-label, cioè usati in modo diverso (per età, dosaggio, via di somministrazione o indicazione) rispetto alle indicazioni ufficialmente approvate e nel 2,3% dei casi si trattava addirittura di farmaci non autorizzati, che cioè non avevano ottenuto l’approvazione per l’uso nei bambini.
Nel complesso, tre quarti dei bambini alla dimissione ospedaliera hanno ricevuto almeno un farmaco off-label o non autorizzato, tra i primi i più frequenti erano gli antibiotici come amoxicillina e acido clavulanico, mentre i farmaci non autorizzati più utilizzati derivavano da formulazioni galeniche preparate per adattarsi alle esigenze pediatriche, come soluzioni liquide di principi attivi disponibili solo in compresse per adulti.