Per poter disporre di cure pediatriche efficaci e sicure è fondamentale coinvolgere i bambini negli studi clinici. Una revisione della letteratura scientifica richiama l’attenzione sugli aspetti etici necessari quando si coinvolgono bambini e adolescenti nella ricerca.
Perché è importante coinvolgere i bambini negli studi
I bambini non sono semplicemente adulti più piccoli: con l’età cambiano il funzionamento degli organi, il metabolismo dei farmaci, la capacità di esprimere sintomi e bisogni e, di conseguenza, la risposta alle cure. Per questo i risultati degli studi condotti negli adulti – come quasi sempre accaduto finora – non possono essere automaticamente trasferiti alla popolazione pediatrica.
Lo sviluppo del bambino modifica nel tempo l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’eliminazione dei farmaci. Anche la formulazione può essere decisiva: una preparazione pensata per l’adulto non sempre permette un dosaggio accurato o è accettabile per un bambino.
Fino ai primi anni Duemila i bambini erano addirittura esclusi dalle sperimentazioni cliniche per motivi etici e per le difficoltà nel coinvolgerli nelle ricerche (leggi anche la news Farmaci nei bambini ancora troppo poco studiati).
La conseguenza è che, per alcuni farmaci, le informazioni disponibili su dose, efficacia e sicurezza nei bambini sono molto meno solide di quelle negli adulti. Nella pratica clinica può quindi accadere che il medico debba basarsi su prove indirette o sull’esperienza d’uso.
Gli aspetti etici degli studi pediatrici
La conduzione di una ricerca sperimentale nei bambini richiede garanzie particolari. Il rapporto tra i possibili benefici e i rischi deve essere attentamente valutato e le procedure devono essere ridotte al minimo necessario, soprattutto se invasive o fonte di disagio.
I genitori, o chi esercita la responsabilità genitoriale, devono ricevere informazioni chiare su obiettivi, procedure, potenziali benefici e rischi dello studio, così da poter esprimere un consenso consapevole. È però importante coinvolgere anche il minore, con spiegazioni comprensibili e adeguate alla sua età e maturità, raccogliendone l’assenso quando possibile.
La partecipazione deve essere libera e può essere revocata in qualunque momento.
Quando è importante fare uno studio nei bambini
Uno studio che coinvolga i bambini è necessario quando le conoscenze ricavate negli adulti non sono sufficienti per stabilire se un trattamento sia efficace e sicuro anche in età pediatrica. Ciò può accadere, per esempio, quando la malattia ha caratteristiche diverse rispetto all’età adulta, quando il metabolismo del farmaco cambia con lo sviluppo o quando non sono disponibili formulazioni e dosaggi adeguati.
Lo studio deve essere disegnato in funzione dell’età dei partecipanti: neonati, lattanti, bambini in età prescolare, scolari e adolescenti hanno caratteristiche cliniche e bisogni differenti. Anche il numero dei partecipanti deve essere adeguato, così da ottenere risultati affidabili senza però coinvolgere più bambini di quanto necessario.
La ricerca clinica, quindi, non è in contrasto con la tutela dei bambini: se pianificata con rigore, permette di produrre le conoscenze necessarie per curarli meglio e in maggiore sicurezza (leggi anche La sicurezza dei bambini passa dalla ricerca clinica).
